NEUROTECH valida la Terapia de Células Encapsuladas

NEUROTECH valida la Terapia de Células Encapsuladas

Jueves, 22 de Octubre de 2009

Los Resultados Positivos del Ensayo Clínico en humanos en Fase 2 del Producto de Neurotech

NT-501 sobre la Degeneración Macular Asociada a la Edad (DMAE) Seca (Atrofia Geográfica) y para la Retinosis Pigmentaria constituyen una puerta abierta a la terapia.

Neurotech Pharmaceuticals, Inc., ha anunciado que el candidato a ser producto de vanguardia de la Compañía, denominado NT-501, retarda de forma importante la pérdida de visión en un ensayo clínico en Fase 2 llevado a cabo en sujetos que presentaban degeneración macular asociada a la edad (DMAE) seca con atrofia geográfica (AG). Esta última es una afección que destruye la agudeza en la visión central, originando a menudo una pérdida grave de visión en uno o ambos ojos. Actualmente no existe ningún tratamiento aprobado para la DMAE seca.
En este estudio, una dosis alta de NT-501 estabilizó la mejor agudeza visual corregida (MAVC o BCVA) a los 12 meses, habiendo perdido un 96,3% de los pacientes tratados menos de tres líneas de visión, es decir, 15 letras, en comparación con un 75% de los pacientes del grupo que recibieron un tratamiento placebo.

El NT-501 es un implante intraocular que contiene células humanas que han sido modificadas genéticamente para secretar el llamado factor neurotrófico ciliar (CNTF). Éste es liberado directamente en la parte posterior del ojo de una forma controlada y continua por medio de la plataforma ECT (Tecnología de Células Encapsuladas), propiedad de la Compañía, eludiendo así la barrera hemato-retiniana y superando un obstáculo principal en el tratamiento de las enfermedades de la retina.

La Fase 2 se ha realizado en 51 sujetos con Atrofia Geográfica mediante un estudio multicéntrico, aleatorizado, a doble ciego y controlado con placebo. Los pacientes recibieron en uno de los ojos una dosis alta o baja del implante NT-501, o bien un tratamiento placebo, y se les determinaron los posibles cambios en su BCVA. Esta se midió mediante un Comprobador Electrónico de Agudeza Visual, utilizando el mismo protocolo de un anterior Estudio sobre Tratamiento Temprano de la Retinopatía Diabética. Sin embargo, en ninguno de los pacientes se observó un aumento de BCVA, probablemente debido a la existencia de daño en los fotorreceptores. No tuvo lugar ningún efecto adverso de importancia, y tanto el NT-501 como el procedimiento quirúrgico fueron bien tolerados.

“Los favorables resultados funcionales de agudeza visual obtenidos en pacientes en este estadío avanzado de DMAE seca son particularmente prometedores, dada la gran prevalencia de la enfermedad, su grave impacto sobre la calidad de vida y la actual necesidad médica de una terapia efectiva, aún no conseguida”, afirma el Dr. George A. Williams, investigador del estudio y Profesor y Director del Departamento de Oftalmología del Hospital William Beaumont y de la Facultad de Medicina de la Universidad de Oakland en Royal Oak, Michigan (Estados Unidos).

La fuerte tendencia hacia la estabilización de la agudeza visual a los 12 meses estaba precedida por un aumento (dependiente de la dosis y estadísticamente significativo) en el espesor de la retina, medido mediante tomografía de coherencia óptica (OCT), y observado al cabo de sólo 4 meses tras la implantación.
Este cambio estructural concordaba con estudios preclínicos del NT-501, en los cuales se demostró que el CNTF era capaz de aumentar el espesor de la retina y de la capa nuclear externa de los fotorreceptores, encargados de la visión. Este aumento del espesor de la retina podría ser consecuencia de una preservación y protección de los fotorreceptores, al igual que se ha observado en numerosos modelos animales de degeneración retiniana.

“En base al aumento del espesor de la retina detectado en este estudio, parece ser que el CNTF puede ejercer un efecto biológico sobre los fotorreceptores de la retina, también observado en estudios previos en animales”, dice el Dr. Paul Sieving, Director del Instituto Nacional Ocular e Investigador Principal del estudio en Fase 1 que también está realizando Neurotech con el NT-501 sobre la retinosis pigmentaria.

“Creemos que los cambios anatómicos observados en pacientes tratados con NT-501 han dado lugar a un efecto beneficioso sobre la agudeza visual con un significado clínico en pacientes con atrofia geográfica”, comenta Ted Danse, Presidente y Director General de Neurotech. “El NT-501 puede constituir una opción terapéutica muy necesitada por estos pacientes, y pretendemos discutir estos datos con la Administración de Alimentos y Fármacos (FDA, Estados Unidos) junto con el diseño de un ensayo clínico en Fase 3″.

“Estamos muy satisfechos de que el resultado de este ensayo haya sido tan prometedor para pacientes con DMAE seca y atrofia geográfica, y estamos orgullosos de nuestro largo apoyo a esta tecnología única y revolucionaria”, afirma el Dr. Stephen Rose, Director Jefe de Investigación de la Fundación

Lucha contra la Ceguera de Estados Unidos.
En este ensayo se han explantado cinco dispositivos al cabo de 12 meses tras su implantación, y se ha encontrado que todos contenían células uniformemente sanas y viables que continuaban produciendo niveles terapéuticos de CNTF. Ello es coherente con los datos obtenidos a partir de múltiples ensayos del NT-501, en los cuales se han explantado hasta la fecha 23 dispositivos al cabo de 12-18 meses, y todos ellos contenían células productoras de CNTF sanas y viables.

Sobre el NT-501
El producto cabeza de serie de Neurotech NT-501 consiste en células humanas encapsuladas modificadas genéticamente para secretar factor neurotrófico ciliar (CNTF). Este es un factor de crecimiento capaz de rescatar de la muerte a los fotorreceptores y protegerlos frente a la degeneración. El NT-501 está diseñado para liberar de forma continua una dosis terapéutica de CNTF en la parte posterior del ojo.

Sobre la Tecnología de Células Encapsuladas
La plataforma central de Neurotech es la Tecnología de Células Encapsuladas (ECT), la cual es única en que permite una liberación sostenida y duradera de factores terapéuticos en la parte posterior del ojo. Los implantes ECT consisten en células que han sido modificadas genéticamente para producir una proteína terapéutica específica, y han sido encapsuladas en una membrana de fibras huecas semipermeable. Las características de difusión de esta membrana están diseñadas para promover una supervivencia de las células a largo plazo, al permitir la entrada de oxígeno y nutrientes, a la vez que evitan el contacto directo de las células encapsuladas con los elementos celulares y moleculares del sistema inmune. Las células producen de forma continua la proteína terapéutica, que difunde fuera del implante en el sitio diana. La ECT permite así el suministro controlado y continuo de factores terapéuticos directamente a la retina, eludiendo la barrera hemato-retiniana.

Artículo original publicado en la página web de Neurotech (USA) el 26 de Marzo de 2009 http://www.neurotechusa.com/news_events/pr_2009-03-26.asp

Traducido por el Dr. José Martín Nieto, Universidad de Alicante. España

Publicado en: http://retinosis.org/?p=547