Investigadores de la Universidad de Pensilvania y el Hospital Infantil de Filadelfia en Estados Unidos han conseguido devolver la visión a niños que se encontraban prácticamente ciegos debido a una enfermedad genética. El método podría aplicarse a la degeneración macular asociada a la edad, un trastorno que produce la mayoría de los casos de ceguera en los mayores de los países desarrollados.
El estudio, que se publica en la revista 'The Lancet', se ha dado a conocer durante la reunión de la Academia Americana de Oftalmología y la Asociación Panamericana de Oftalmología que se celebra en San Francisco (Estados Unidos).
Los resultados del trabajo muestran que la terapia génica mejora la visión en humanos, en especial niños, que tienen muy mala visión o se encuentran casi ciegos debido a un trastorno genético hereditario. Además, la mejora continúa estable tras dos años de seguimiento.
Una de las formas más graves de la degeneración retinal heredada es la amaurosis congénita de Leber (LCA, según sus siglas en inglés), que es un grupo de enfermedades causadas por mutaciones en uno de al menos 13 genes. Los pacientes con estos trastornos padecen una grave pérdida de visión y movimientos oculares anómalos en los inicios de la infancia. No existe tratamiento para la LCA y los graves defectos visuales de la infancia suelen progresar a ceguera total hacia los 30 o los 40 años.
En su estudio, los investigadores evaluaron el efecto de la terapia génica sobre el funcionamiento retinal y visual en niños y adultos con LCA. El estudio examinó a 12 pacientes de entre 8 y 44 años, a los que se inyectó en el ojo con peor visión material genético esencial para la corrección de la LCA. Este material genético era transportado por un virus que lo administraba a las células enfermas del ojo.
El tratamiento fue tolerado bien por todos los pacientes y dio lugar una mejora tanto en las medidas subjetivas como objetivas de la visión. Los pacientes tenían un aumento de al menos 100 veces en la respuesta pupilar a la luz, la contracción de la pupila cuando recibe luz, y un niño de 8 años desarrollo cerca del mismo nivel de visión que los niños de su edad con visión normal.
La mejoría más importante se dio en los niños de entre 8 y 11 años, que consiguieron ver lo suficiente como para caminar sin ayuda. Según señalan los investigadores, este hecho apoya la hipótesis de que la eficacia de la terapia será mayor si se aplica antes de que la degeneración de la retina haya progresado.
Según explica Katheine A. Hetih, coautora del estudio, "este estudio proporciona resultados impresionantes en el restablecimiento de la visión en pacientes que antes no tenían opciones de tratamiento. Estos descubrimientos podrían acelerar el desarrollo de terapia génica para las enfermedades retinales más comunes, como la degeneración macular asociada a la edad".
Fuente: es.noticias.yahoo.com
sábado, 27 de febrero de 2010
El departamento de Salud de N.York advierte sobre la degeneración de la mácula
Agencia EFE – 19/02/2010
Nueva York, 19 feb (EFE).- El Departamento de Salud de Nueva York alertó hoy a la población sobre la degeneración de la mácula, una afección de los ojos asociada con la edad, en el mes de la prevención de esta enfermedad.
La degeneración de la mácula produce el deterioro del área central de la retina, un tejido extremadamente delgado situado en la parte posterior del ojo desde donde las células sensibles a la luz envían signos visuales al cerebro.
La visión aguda, clara y recta es procesada por la mácula, y cuando ocurren daños en esta parte el resultado es la aparición de puntos ciegos en la visión o una visión borrosa y/o distorsionada, explicó el departamento en comunicado.
"Aquellas personas afectadas con la degeneración de la mácula descubren que muchas actividades cotidianas como leer o conducir resultan cada vez más difíciles", señaló el secretario de salud, Richard Daines.
Advirtió que la degeneración de la mácula usualmente afecta a individuos mayores de 50 años y que la evidencia científica demuestra que los genes pueden jugar un papel "muy importante" en tres de cada cuatro casos en el desarrollo de "esta devastadora enfermedad ocular".
"Los estadounidenses entre los 50 y 59 años son el 4 por ciento de los casos que presentan degeneración de la mácula intermedia o avanzada y cuando llegamos al grupo entre los 70 y 79 años este porcentaje incrementa hasta alcanzar el 14,4", advirtió además Daines.
Explicó que otros factores que inciden en la enfermedad son fumar, historia familiar de degeneración mácula, género, obesidad, prolongadas exposiciones al sol, una dieta alta en grasas o una dieta escasa en nutrientes y antioxidantes, hipertensión y enfermedades cardiovasculares.
Existen dos tipos de degeneración de la mácula: la húmeda y la seca, esta última tiene lugar cuando las células sensibles a la luz que se encuentran en la mácula colapsan lentamente y es el tipo más común, que representa entre el 85 y 90 por ciento de los casos diagnosticados.
Mientras que la forma húmeda representa un 10 por ciento de los casos diagnosticados pero se traduce en el 90 por ciento de los casos de ceguera legal y ocurre cuando vasos sanguíneos anormales detrás de la retina comienzan a crecer debajo de la mácula.
Esos nuevos vasos sanguíneos tienden a ser muy frágiles y a menudo filtran sangre y fluidos, que apartan a la mácula de su lugar habitual en la parte posterior del ojo y el daño ocurre de forma veloz.
La degeneración húmeda siempre está precedida por la forma seca de la enfermedad.
Sólo un profesional de la salud puede diagnosticar esta enfermedad, por lo que el Departamento de Salud exhortó a los neoyorquinos a someterse a exámenes periódicos de la vista y recordó que un estilo de vida saludable ayuda a reducir el riesgo.
El Departamento de Salud recomendó no fumar, hacer ejercicios de forma regular, mantener la presión sanguínea en rango normal y controlar otras afecciones a la salud.
Además recomendó mantener un peso saludable, una dieta alta en frutas, vegetales y pescado y proteger los ojos de la sobre exposición al sol con lentes y sombreros.
no
Nueva York, 19 feb (EFE).- El Departamento de Salud de Nueva York alertó hoy a la población sobre la degeneración de la mácula, una afección de los ojos asociada con la edad, en el mes de la prevención de esta enfermedad.
La degeneración de la mácula produce el deterioro del área central de la retina, un tejido extremadamente delgado situado en la parte posterior del ojo desde donde las células sensibles a la luz envían signos visuales al cerebro.
La visión aguda, clara y recta es procesada por la mácula, y cuando ocurren daños en esta parte el resultado es la aparición de puntos ciegos en la visión o una visión borrosa y/o distorsionada, explicó el departamento en comunicado.
"Aquellas personas afectadas con la degeneración de la mácula descubren que muchas actividades cotidianas como leer o conducir resultan cada vez más difíciles", señaló el secretario de salud, Richard Daines.
Advirtió que la degeneración de la mácula usualmente afecta a individuos mayores de 50 años y que la evidencia científica demuestra que los genes pueden jugar un papel "muy importante" en tres de cada cuatro casos en el desarrollo de "esta devastadora enfermedad ocular".
"Los estadounidenses entre los 50 y 59 años son el 4 por ciento de los casos que presentan degeneración de la mácula intermedia o avanzada y cuando llegamos al grupo entre los 70 y 79 años este porcentaje incrementa hasta alcanzar el 14,4", advirtió además Daines.
Explicó que otros factores que inciden en la enfermedad son fumar, historia familiar de degeneración mácula, género, obesidad, prolongadas exposiciones al sol, una dieta alta en grasas o una dieta escasa en nutrientes y antioxidantes, hipertensión y enfermedades cardiovasculares.
Existen dos tipos de degeneración de la mácula: la húmeda y la seca, esta última tiene lugar cuando las células sensibles a la luz que se encuentran en la mácula colapsan lentamente y es el tipo más común, que representa entre el 85 y 90 por ciento de los casos diagnosticados.
Mientras que la forma húmeda representa un 10 por ciento de los casos diagnosticados pero se traduce en el 90 por ciento de los casos de ceguera legal y ocurre cuando vasos sanguíneos anormales detrás de la retina comienzan a crecer debajo de la mácula.
Esos nuevos vasos sanguíneos tienden a ser muy frágiles y a menudo filtran sangre y fluidos, que apartan a la mácula de su lugar habitual en la parte posterior del ojo y el daño ocurre de forma veloz.
La degeneración húmeda siempre está precedida por la forma seca de la enfermedad.
Sólo un profesional de la salud puede diagnosticar esta enfermedad, por lo que el Departamento de Salud exhortó a los neoyorquinos a someterse a exámenes periódicos de la vista y recordó que un estilo de vida saludable ayuda a reducir el riesgo.
El Departamento de Salud recomendó no fumar, hacer ejercicios de forma regular, mantener la presión sanguínea en rango normal y controlar otras afecciones a la salud.
Además recomendó mantener un peso saludable, una dieta alta en frutas, vegetales y pescado y proteger los ojos de la sobre exposición al sol con lentes y sombreros.
no
viernes, 5 de febrero de 2010
COMUNICADO: Paloma Pharmaceuticals recibe la aprobación para realizar ensayos clínicos en Fase I
COMUNICADO: Paloma Pharmaceuticals recibe la aprobación para realizar ensayos clínicos en Fase I
JAMAICA PLAIN, Massachusetts, February 4 /PRNewswire/ --
-- La FDA acepta la IND para comenzar con la administración intravitreal y subconjuntiva de Palomid 529 en pacientes con degeneración macular relacionada con la edad -
Paloma Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado hoy que ha recibido el permiso de aceptación de su IND para comenzar los ensayos en Fase I con Palomid 529 (P529) en pacientes con degeneración macular relacionada con la edad (AMD). El ensayo en Fase I, denominado "A Phase I Open-Label Study to Investigate the Safety, Tolerability and Pharmacokinetic Profile of Single Intravitreal and Subconjunctival Doses of Palomid 529 in Patients with Advanced Neovascular Age-Related Macular Degeneration", será un ensayo de estudio de catalogación de la dosis destinado a evaluar la seguridad, pero también tendrá el objetivo de la evaluación de la eficacia.
P529 es un fármaco de pequeña molécula sintética y no esteroide creado por medio de un diseño informatizado, sintético y para química medicinal, el resultado de tres generaciones de trabajo de diseño de Palomid. La amplia actividad de P529 reside en su capacidad de dirigirse e inhibir la ruta de transducción de señal PI3K/Akt/mTOR como doble inhibidor TORC1/TORC2.
Se trata de un inhibidor de primera clase PI3K/Akt/mTOR que causa la disociación de ambos complejos TORC1 y TORC2.
"Como P529 es un inhibidor de los brazos TORC1 y TORC2 y controla finalmente la ruta PI3K/Akt/mTOR se podría esperar que dispusiera de una amplia actividad como agente anti-angiogénico, inhibiendo además la permeabilidad vascular, dos aspectos de una historia completa para los ensayos clínicos en AMD. Epseramos poder trabajar con Paloma Pharmaceuticals en esta interesante aproximación a la AMD húmeda", comentó el doctor Jeffrey Heier, médico y principal investigador del ensayo con Ophthalmic Consultants of Boston.
"Estamos muy contentos de contar con la aceptación de la FDA de nuestro paquete IND para el comienzo de los ensayos humanos en Fase I. Esta validación externa de P529 como agente terapéutico para luchar contra la enfermedad ocular proporciona crédito no sólo a nuestro programa de enfermedad ocular, sino también a que P529 se utilice como formulación de otras áreas terapéuticas, llevando a la aceptación de los próximos ensayos en Fase I sobre el cáncer, epilepsia, enfermedades dermatológicas y otras áreas de identificación dentro de nuestra gama", afirmó el doctor David Sherris, Ph.D., director general y consejero delegado de Paloma
Pharmaceuticals.
Acerca de la ruta PI3K/Akt/mTOR y las enfermedades oculares de neovasculatura
La ruta PI3K/Akt/mTOR se ha implicado en una amplia variedad de respuestas biológicas y se considera un importante objetivo terapéutico en las enfermedades. Las enfermedades oculares de neovasculatura, AMD y retinopatía diabética (DR), crean aberrantes vasos retinales al secretar factores pro-angiogénicos para la inducción de la cascada angiogénica. Los vasos aberrantes causados por la angiogénesis patológica producen una variedad de patologías, incluyendo edema y hemorragias, debido en parte a la liberación del factor de crecimiento vascular endotelial (VEGF), induciendo a la angiogénesis y a los escapes vasculares. Como la ruta PI3K/Akt/mTOR se active por medio de una amplia variedad de citoquinas pro-angiogénicas, incluyendo pero no limitándose VEGF, los agentes capaces de inhibir las rutas son un objetivo atractivo para la intervención terapéutica. Como parte central dentro de las rutas de señalización están dos complejos de proteínas diferenciadores, TORC1 y TORC2. Los antagonistas TORC1 (rapamicina, denominada también Sirolimus) han demostrado su actividad en modelos de animales de AMD y DR, además de en ensayos clínicos en humanos. Como la inhibición de TORC1 y TORC2 debe producir un mayor control de la señalización PI3K/Akt/mTOR, los inhibidores dobles como P529 se espera que produzcan un aumento de la actividad como respaldo a estas enfermedades oculares de neovasculatura.
Acerca de Paloma Pharmaceuticals
Paloma Pharmaceuticals, Inc. es una compañía de desarrollo farmacéutico de fase inicial que utiliza sus inhibidores PI3K/Akt/mTOR y que está centrada en el cáncer, enfermedades oculares (AMD y DR), SNC (epilepsia, enfermedad de Parkinson, enfermedad de Alzheimer, enfermedad de Huntington y esquizofrenia), enfermedades fibróticas (fibrosis pulmonar y renal), antiviral (VIH, VHC) y enfermedades de la piel (soriasis y dermatitis atópica). Paloma posee la propiedad intelectual relativa a una biblioteca de nuevos fármacos patentados de molécula pequeña a través de una plataforma de diseño integrada que incorpora herramientas patentadas, personalizadas y estándares de la industria.
Acerca de Ophthalmic Consultants of Boston
Ophthalmic Consultants of Boston (OCB) se fundó en 1969 con el objetivo principal de proporcionar a los pacientes tratamiento ocular, láser y tratamiento quirúrgico de la mayor calidad. Además de los exámenes oculares, los oftalmólogos de OCB proporcionan tratamiento para las siguientes especialidades: cataratas, glaucoma, cornea, enfermedades de la retina, plásticos orbitales, pediátricas, cirugía recurrente LASIK y trauma de ojo. La plantilla de OCB está formada por 26 médicos oftalmólogos que tratan a unos 150.000 pacientes cada año en todas las categorías de enfermedades oculares y de enfermedades del sistema visual.
Publicado en: http://www.europapress.es/economia/noticia-comunicado-paloma-pharmaceuticals-recibe-aprobacion-realizar-ensayos-clinicos-fase-20100204213706.html
JAMAICA PLAIN, Massachusetts, February 4 /PRNewswire/ --
-- La FDA acepta la IND para comenzar con la administración intravitreal y subconjuntiva de Palomid 529 en pacientes con degeneración macular relacionada con la edad -
Paloma Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado hoy que ha recibido el permiso de aceptación de su IND para comenzar los ensayos en Fase I con Palomid 529 (P529) en pacientes con degeneración macular relacionada con la edad (AMD). El ensayo en Fase I, denominado "A Phase I Open-Label Study to Investigate the Safety, Tolerability and Pharmacokinetic Profile of Single Intravitreal and Subconjunctival Doses of Palomid 529 in Patients with Advanced Neovascular Age-Related Macular Degeneration", será un ensayo de estudio de catalogación de la dosis destinado a evaluar la seguridad, pero también tendrá el objetivo de la evaluación de la eficacia.
P529 es un fármaco de pequeña molécula sintética y no esteroide creado por medio de un diseño informatizado, sintético y para química medicinal, el resultado de tres generaciones de trabajo de diseño de Palomid. La amplia actividad de P529 reside en su capacidad de dirigirse e inhibir la ruta de transducción de señal PI3K/Akt/mTOR como doble inhibidor TORC1/TORC2.
Se trata de un inhibidor de primera clase PI3K/Akt/mTOR que causa la disociación de ambos complejos TORC1 y TORC2.
"Como P529 es un inhibidor de los brazos TORC1 y TORC2 y controla finalmente la ruta PI3K/Akt/mTOR se podría esperar que dispusiera de una amplia actividad como agente anti-angiogénico, inhibiendo además la permeabilidad vascular, dos aspectos de una historia completa para los ensayos clínicos en AMD. Epseramos poder trabajar con Paloma Pharmaceuticals en esta interesante aproximación a la AMD húmeda", comentó el doctor Jeffrey Heier, médico y principal investigador del ensayo con Ophthalmic Consultants of Boston.
"Estamos muy contentos de contar con la aceptación de la FDA de nuestro paquete IND para el comienzo de los ensayos humanos en Fase I. Esta validación externa de P529 como agente terapéutico para luchar contra la enfermedad ocular proporciona crédito no sólo a nuestro programa de enfermedad ocular, sino también a que P529 se utilice como formulación de otras áreas terapéuticas, llevando a la aceptación de los próximos ensayos en Fase I sobre el cáncer, epilepsia, enfermedades dermatológicas y otras áreas de identificación dentro de nuestra gama", afirmó el doctor David Sherris, Ph.D., director general y consejero delegado de Paloma
Pharmaceuticals.
Acerca de la ruta PI3K/Akt/mTOR y las enfermedades oculares de neovasculatura
La ruta PI3K/Akt/mTOR se ha implicado en una amplia variedad de respuestas biológicas y se considera un importante objetivo terapéutico en las enfermedades. Las enfermedades oculares de neovasculatura, AMD y retinopatía diabética (DR), crean aberrantes vasos retinales al secretar factores pro-angiogénicos para la inducción de la cascada angiogénica. Los vasos aberrantes causados por la angiogénesis patológica producen una variedad de patologías, incluyendo edema y hemorragias, debido en parte a la liberación del factor de crecimiento vascular endotelial (VEGF), induciendo a la angiogénesis y a los escapes vasculares. Como la ruta PI3K/Akt/mTOR se active por medio de una amplia variedad de citoquinas pro-angiogénicas, incluyendo pero no limitándose VEGF, los agentes capaces de inhibir las rutas son un objetivo atractivo para la intervención terapéutica. Como parte central dentro de las rutas de señalización están dos complejos de proteínas diferenciadores, TORC1 y TORC2. Los antagonistas TORC1 (rapamicina, denominada también Sirolimus) han demostrado su actividad en modelos de animales de AMD y DR, además de en ensayos clínicos en humanos. Como la inhibición de TORC1 y TORC2 debe producir un mayor control de la señalización PI3K/Akt/mTOR, los inhibidores dobles como P529 se espera que produzcan un aumento de la actividad como respaldo a estas enfermedades oculares de neovasculatura.
Acerca de Paloma Pharmaceuticals
Paloma Pharmaceuticals, Inc. es una compañía de desarrollo farmacéutico de fase inicial que utiliza sus inhibidores PI3K/Akt/mTOR y que está centrada en el cáncer, enfermedades oculares (AMD y DR), SNC (epilepsia, enfermedad de Parkinson, enfermedad de Alzheimer, enfermedad de Huntington y esquizofrenia), enfermedades fibróticas (fibrosis pulmonar y renal), antiviral (VIH, VHC) y enfermedades de la piel (soriasis y dermatitis atópica). Paloma posee la propiedad intelectual relativa a una biblioteca de nuevos fármacos patentados de molécula pequeña a través de una plataforma de diseño integrada que incorpora herramientas patentadas, personalizadas y estándares de la industria.
Acerca de Ophthalmic Consultants of Boston
Ophthalmic Consultants of Boston (OCB) se fundó en 1969 con el objetivo principal de proporcionar a los pacientes tratamiento ocular, láser y tratamiento quirúrgico de la mayor calidad. Además de los exámenes oculares, los oftalmólogos de OCB proporcionan tratamiento para las siguientes especialidades: cataratas, glaucoma, cornea, enfermedades de la retina, plásticos orbitales, pediátricas, cirugía recurrente LASIK y trauma de ojo. La plantilla de OCB está formada por 26 médicos oftalmólogos que tratan a unos 150.000 pacientes cada año en todas las categorías de enfermedades oculares y de enfermedades del sistema visual.
Publicado en: http://www.europapress.es/economia/noticia-comunicado-paloma-pharmaceuticals-recibe-aprobacion-realizar-ensayos-clinicos-fase-20100204213706.html
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